Nuevo fármaco para la distrofia muscular

El fármaco logró reducir la debilidad muscular en ratones y podría ser un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne.

06/05/2011 9:30
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Un grupo de científicos de la Universidad de Oxford, Inglaterra desarrolló un nuevo fármaco que podría tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) que afecta 1 de cada 3.600 hombres.

 
La DMD es un trastorno hereditario que provoca debilidad muscular, dificultad para caminar, respirar y la muerte debido a  un defecto en un gen que se encarga de codificar a la distrofina, proteína esencial para los tejidos musculares.
 
La progresión de la enfermedad es rápida por lo que muchos pacientes se ven obligados a usar silla de ruedas antes de los 12 años.
 
Esta enfermedad aún no tiene un tratamiento efectivo, los  pacientes deben tomar esteroides y hormonas del crecimiento para controlar los síntomas pero los músculos no quedan protegidos ante el debilitamiento.
 
El nuevo medicamento, SMT C1100, logra incrementar la utrofina que puede compensar la falta de distrofina y fue probado en un modelo de ratones con distrofia muscular. Estos ratones desarrollaron músculos más fuertes y no se cansaron tan fácilmente. 
 
 “Hemos demostrado que el fármaco puede reducir dramáticamente la debilidad muscular en ratones”, explicó la profesora Kay Davis quien dirigió el estudio. “Estos resultados nos dan toda la evidencia que necesitamos para seguir adelante con los ensayos clínicos en humanos”, agregó.
 
Las pruebas en personas no han presentado problemas, sin embargo se debe seguir con los ensayos clínicos para mejorar la fórmula del medicamento.
 
“Todavía no podemos decir a una familia afectada con la enfermedad cuándo estará listo este tratamiento o si estará listo”, indicó la doctora Marita Pohlschmidt, directora de investigación de la Campaña para Distrofia Muscular del Reino Unido.
 
El estudio aparece publicado en la revista PLoS One.
 

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